目的:探讨大剂量甲氨蝶呤(HD-MTX)治疗儿童急性淋巴细胞白血病(ALL)的不良反应。方法:对40例ALL患儿采用HD-MTX 2.0~5.0 g/m2治疗,观察治疗后患儿的临床症状和体征,并统计不良反应发生率。结果:经过3个疗程的临床治疗后,患儿出现了骨髓抑制、胃肠道反应、感染、肝损害、黏膜损害、心脏损害、神经系统症状、皮疹及脱发等不良反应。其中,骨髓抑制发生率为61.3%,胃肠道反应发生率为51.9%,感染发生率为38.1%,肝损害发生率为41.3%,黏膜损害发生率为15.6%,心脏损害发生率为10.0%,神经系统症状发生率为15.0%,皮疹发生率为6.9%,脱发发生率为5.0%;未见明显的肾功能损害。结论:HD-MTX治疗ALL患儿的不良反应较多,要积极对症治疗,加强对MTX血药浓度的监测以及个体化治疗,以提高患儿的长期无病生存率。